Au cours de la période à venir, le ministère de la Santé cherche à introduire et à fournir la première thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne chez les enfants, suite à l’approbation par la Food and Drug Administration des États-Unis il y a quelques semaines de la première thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne. aux enfants de 4 à 5 ans, sur la base de preuves scientifiques.

Le chef du Centre des maladies génétiques du ministère, le Dr. Laila Bastaki a déclaré que le nombre de personnes infectées par cette maladie au Koweït a atteint 132 cas, soulignant qu’il existe actuellement 4 types de médicaments disponibles au ministère et que leur efficacité a été prouvée pour améliorer la qualité de vie des patients. car ces médicaments aident à réduire les effets secondaires de la maladie et sont administrés par voie intraveineuse chaque semaine.

Bastaki a ajouté que la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne chez les enfants est administrée une fois dans la vie et est considérée comme le deuxième traitement le plus coûteux au monde. Elle vise à remplacer le gène endommagé par un gène sain et aide à stimuler les cellules nerveuses à produire des protéines. pour préserver les cellules saines de l’atrophie.

Elle a souligné que ce traitement aura un impact significatif sur l’amélioration de la qualité de vie de l’enfant.

Il convient de noter que le Koweït se classe premier dans le monde arabe et deuxième au monde, après les États-Unis d’Amérique, en matière de thérapie génique pour les patients atteints de dystrophie musculaire héréditaire chez les enfants.

Des préparatifs sont en cours pour introduire prochainement cette maladie dans le programme de dépistage génétique des maladies du nouveau-né, qui compte actuellement 22 maladies.